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葛蘭素史克捷報 基因療法藥物獲準上市

時間:2016-05-29 01:19:21       來源:安徽熱線
摘要:全球制藥鉅子葛蘭素史克藥廠(GSK)的基因療法藥物,今天獲得主管機關批準通過,得以上市。根據(jù)英國廣播公司(BBC)報導,這款基因療法藥物Strimvelis,用于治療ADA嚴重復合型免疫不全癥(ADA

全球制藥鉅子葛蘭素史克藥廠(GSK)的基因療法藥物,今天獲得主管機關批準通過,得以上市。

根據(jù)英國廣播公司(BBC)報導,這款基因療法藥物Strimvelis,用于治療ADA嚴重復合型免疫不全癥(ADA-SCID),罹患這種免疫疾病的嬰兒無力對抗日常的感染。

這是葛蘭素史克藥廠首款獲準通過的基因療法藥物。評論家表示,這項發(fā)展標志著大藥廠越來越多基因藥物的開端。

這種免疫缺乏疾病極為罕見,每年約有24名嬰兒罹患這種疾病。

基因療法過關也為開發(fā)地中海型貧血和鐮形細胞貧血等較普遍疾病的治療方式鋪路。

囊腫纖維癥、肌肉萎縮癥和多種視覺障礙等,數(shù)以百計的遺傳性疾病,肇因于基因的缺陷。

基因療法的目的,是透過復制健康的基因到病患身上,治療疾病。

基因療法最大的優(yōu)點,就是只須接受一次性治療,就可能一勞永逸治愈疾病。

葛蘭素史克雖然還沒公布這款新治療方式將如何訂價的細節(jié),但研發(fā)部門總裁瓦朗斯(Patrick Vallance)表示,公司的目標是讓Strimvelis,以及該公司開發(fā)出的更多基因療法,造福更多病患。

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