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葛蘭素史克捷報(bào) 基因療法藥物獲準(zhǔn)上市

時(shí)間:2016-05-29 01:19:21       來(lái)源:安徽熱線
摘要:全球制藥鉅子葛蘭素史克藥廠(GSK)的基因療法藥物,今天獲得主管機(jī)關(guān)批準(zhǔn)通過(guò),得以上市。根據(jù)英國(guó)廣播公司(BBC)報(bào)導(dǎo),這款基因療法藥物Strimvelis,用于治療ADA嚴(yán)重復(fù)合型免疫不全癥(ADA

全球制藥鉅子葛蘭素史克藥廠(GSK)的基因療法藥物,今天獲得主管機(jī)關(guān)批準(zhǔn)通過(guò),得以上市。

根據(jù)英國(guó)廣播公司(BBC)報(bào)導(dǎo),這款基因療法藥物Strimvelis,用于治療ADA嚴(yán)重復(fù)合型免疫不全癥(ADA-SCID),罹患這種免疫疾病的嬰兒無(wú)力對(duì)抗日常的感染。

這是葛蘭素史克藥廠首款獲準(zhǔn)通過(guò)的基因療法藥物。評(píng)論家表示,這項(xiàng)發(fā)展標(biāo)志著大藥廠越來(lái)越多基因藥物的開(kāi)端。

這種免疫缺乏疾病極為罕見(jiàn),每年約有24名嬰兒罹患這種疾病。

基因療法過(guò)關(guān)也為開(kāi)發(fā)地中海型貧血和鐮形細(xì)胞貧血等較普遍疾病的治療方式鋪路。

囊腫纖維癥、肌肉萎縮癥和多種視覺(jué)障礙等,數(shù)以百計(jì)的遺傳性疾病,肇因于基因的缺陷。

基因療法的目的,是透過(guò)復(fù)制健康的基因到病患身上,治療疾病。

基因療法最大的優(yōu)點(diǎn),就是只須接受一次性治療,就可能一勞永逸治愈疾病。

葛蘭素史克雖然還沒(méi)公布這款新治療方式將如何訂價(jià)的細(xì)節(jié),但研發(fā)部門(mén)總裁瓦朗斯(Patrick Vallance)表示,公司的目標(biāo)是讓Strimvelis,以及該公司開(kāi)發(fā)出的更多基因療法,造福更多病患。

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