多發性骨髓瘤是多發于老年人血液系統的惡性腫瘤，在我國，多發性骨髓瘤的發病率約為十萬分之一至十萬分之二，已超過急性白血病，位居血液系統惡性腫瘤的第二位，在血液系統疾病中僅次于淋巴瘤。近年來隨著診療水平和技術的進步，血液專科接診的骨髓瘤患者明顯增多，多發性骨髓瘤已經成為惡性血液腫瘤中最常見的病種之一。

規范治療多發性骨髓瘤存在困難與挑戰

近10年是多發性骨髓瘤臨床和基礎研究快速發展的10年，多發性骨髓瘤治療進入“新藥”時代。安徽省腫瘤醫院血液科丁凱陽教授認為，在創新藥品研發和臨床診療技術提升的雙重努力下，多發性骨髓瘤患者的療效和生存時間不斷得到提高，已逐漸成為可控的慢性疾病。在目前可供選擇有效的眾多方案中，選擇最合適的治療方案以達到個體化治療最佳方案，成為多發性骨髓瘤治療的新策略。“我們建議患者關注自己的身體情況，定期做評估，這樣才能適時調整治療方案。”丁凱陽教授呼吁公眾培養定期體檢的自我保養意識。

但我國在規范多發性骨髓瘤治療過程方面仍然存在困難與挑戰。現有患者多為老年人且基數較大，老人支付能力弱，藥物治療的經濟負擔是治療的核心障礙之一，這也導致停藥率持續上升。因此亟需幫助患者提升治療的依從性，實現早期、及時、足量、足程治療，從而達到疾病可能的最大緩解、延長生存時間并提高生活質量。除此之外，老年患者普遍多有其他病癥存在（如糖尿病等），治療時需兼顧療效與可耐受的毒副作用，在治療方案的選擇上也多有受限。

不過，隨著越來越多創新藥被納入醫保報銷，我國MM患者的創新藥可及性得到突破性的提高，患者用得上藥、用得起藥的問題逐步得到解決。

骨髓瘤免疫治療時代到來，創新藥進醫保為患者帶來臨床治愈希望

多發性骨髓瘤的緩解深度是患者長期生存的重要預測因素。追求個體治療所能達到的最深的緩解成為多發性骨髓瘤治療的目標。據專家介紹，很多患者常常會問醫生，多發性骨髓瘤有沒有可能治愈或者與之長期和平共存？這是所有骨髓瘤患者發自心底的期待。

對此，丁凱陽教授指出：“多發性骨髓瘤的最終治療目標是長期生存。免疫治療時代的到來為患者實現更深緩解、更長生存提供了更好的治療選擇，雖然多發性骨髓瘤目前尚不能治愈，但是如果有創新治療方案的出現，最終使患者與非多發性骨髓瘤人群的預期壽命相等，其實這就意味著多發性骨髓瘤患者在功能上已經實現了治愈。我們看到2022年1月1日起正式實施的《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2021年）》將部分骨髓瘤的創新藥，包括將全球首個、國內唯一獲批的靶向CD38全人源單克隆抗體——達雷妥尤單抗注射液納入了醫保支付，這是國家重視百姓健康的具體體現。”

丁凱陽教授感慨：“作為醫生，我們最不能面對的就是患者負擔不起治療費用時漸漸灰敗下去的目光，一個人生病往往就代表一家人的苦苦支撐，我們空有一身武藝卻難為無米之炊，但是在新冠給醫保資金帶來這么大壓力的情況下，國家仍然積極推動醫保談判，將更多創新藥納入醫保支付，這不僅僅是給一個個患者帶來治愈的希望，更是從制度上讓我們看到國家保障每一位公民可以享有健康的決心。”